Nova genska terapija za izuzetno rijetku bolest imaće veleprodajnu cijenu od 4,25 miliona dolara (3,9 miliona eura). To znači da će to biti najskuplji lijek u svijetu, piše Bloomberg.

Lijek za jednokratnu upotrebu Lenmeldy dobio je regulatorno odobrenje u SAD-u u ponedjeljak. Koristi se za liječenje temeljnog uzroka nasljednog stanja koje se naziva metakromatska leukodistrofija s ranim početkom ili MLD.

MLD je smrtonosna bolest u kojoj bebe ponekad počnu gubiti sposobnost hodanja i govora. Pogađa otprilike jedno od 100.000 živorođene djece. Londonski farmaceut Orchard Therapeutics, koji je razvio lijek, rekao je u srijedu da cijena lijeka “odražava njegovu kliničku, ekonomsku i društvenu vrijednost”.

Cijena lijeka premašila je cijenu Hemgenixa, proizvođača CSL Behring. Riječ je o jednokratnoj infuziji za hemofiliju koja košta 3,5 miliona dolara.

Visoki troškovi liječenja
Orchard Therapeutics fokusiran je na razvoj genskih terapija usmjerenih na ispravljanje temeljnih genetskih defekata koji uzrokuju nasljedne bolesti. Nedavno ih je kupio japanski proizvođač ljekova Kyowa Kirin Co.

Područje genske terapije podstaklo je raspravu o visokim cijenama ovih tretmana. Proizvođači ljekova kažu da su cijene opravdane jer terapija potencijalno može izliječiti pacijente. To stvara uštede za zdravstveni sistem tokom vremena i donosi druge društvene koristi.

Proizvođači ljekova takođe žele nadoknaditi troškove razvoja. Ti ljekovi su često usmjereni na male populacije, što ograničava njihov potencijal prihoda. No postoji zabrinutost da bi visoke cijene previše opteretile osiguravatelje, posebno američki Medicaid, program zdravstvenog osiguranja za siromašne, piše Bloomberg.